Bà mẹ giận dữ nói con mình bị tuyên án tử hình vì thuốc điều trị xơ nang quá đắt-Kubet
Layla mới 5 tháng tuổi và bị bệnh xơ nang. Mẹ của cô, Rula, nói rằng cô có khả năng bị từ chối một loại thuốc thay đổi cuộc sống trên NHS vì nó có nhãn hiệu quá đắt-Kubet
Bé Layla được năm tháng tuổi (Hình ảnh: Kubet)
Một bà mẹ giận dữ cho biết cô con gái 5 tháng tuổi của mình phải đối mặt với "bản án tử hình" khi bị NHS từ chối dùng một loại thuốc thay đổi cuộc sống.
Rula Samara-Sellers đã cầu xin cho con gái Layla của mình nhận được loại thuốc thần kỳ Kaftrio, trị giá tới 160.000 bảng Anh một năm cho mỗi bệnh nhân, để điều trị bệnh xơ nang của cô bé. Bà mẹ ba con cho biết cô và chồng Connor, 31 tuổi, đã phải chịu đựng “những ngày tồi tệ nhất trong cuộc đời” khi con gái cô được chẩn đoán bệnh nặng.
Layla mắc căn bệnh di truyền hiếm gặp và phải vật lộn với tình trạng nhiễm trùng do chất nhầy tích tụ trong phổi và hệ tiêu hóa. Những người mắc bệnh này thường có tuổi thọ bị rút ngắn một cách bi thảm. Rula, 37 tuổi, cho biết ban đầu gia đình cô được thông báo rằng Layla có thể đủ điều kiện tham gia Kaftrio khi mới hai tuổi, điều mà NHS England trước đây đã ca ngợi là một 'phương pháp điều trị kỳ diệu'.
Nhưng giờ đây cô lo ngại Layla có thể không bao giờ có được nó sau khi Viện Y tế và Chăm sóc Sức khỏe Xuất sắc (NICE) Quốc gia xem xét tính hiệu quả về mặt chi phí của loại thuốc này. Rula đến từ Leeds, Tây Yorkshire, cho biết: “Tôi nghĩ điều đó thật kinh tởm. Nếu họ nói rằng cô ấy không được hưởng điều đó khi cô ấy mới hai tuổi, thì họ thực sự đang tuyên án tử hình cho cô ấy. Cô ấy bị bệnh, và bây giờ bạn lại nói rằng điều đó quá đắt đỏ - và mạng sống của cô ấy quá đắt đỏ?
"Vì vậy, cô ấy sẽ tiếp tục có chất lượng cuộc sống khủng khiếp chỉ vì mục đích tiết kiệm tiền cho NHS. Họ sẽ tuyên án tử hình cho mọi người trong cộng đồng và nói rằng mạng sống của họ không đáng giá... Điều này thật vô nhân đạo, họ không thể từ chối nó.”
Layla bé nhỏ bị xơ nang ( Hình ảnh: Kubet)
Layla và mẹ cô ấy Rula ( Hình ảnh: Kubet)
Rula, người đứng đầu bộ phận trải nghiệm khách hàng tại một công ty tài chính, cho biết Layla được chẩn đoán mắc bệnh xơ nang khi mới 3 tuần rưỡi sau khi xét nghiệm chích gót chân. Rula cho biết con gái cô, vốn dễ bị nhiễm vi khuẩn, hiện cần được chăm sóc liên tục và đã phải đến bệnh viện nhiều lần.
Cô nói rằng cô cảm thấy lời hứa về 'loại thuốc thần kỳ' Kaftrio của các chuyên gia đã giúp họ vượt qua một số tình huống "cực kỳ khó khăn". “Đó là ngày tồi tệ nhất trong cuộc đời chúng tôi vì chúng tôi không biết nhiều về bệnh xơ nang. Mọi thứ bạn nhìn thấy trên Google đều không tuyệt vời như vậy. Nhưng thực tế là nó dẫn đến tuổi thọ bị rút ngắn và cuộc sống khó khăn.
“Thông thường, trẻ em sinh ra mắc bệnh xơ nang cho đến khi được một tuổi sẽ không gặp nhiều vấn đề. Nhưng Layla hiện đã phải truyền tĩnh mạch nhiều đợt trong bệnh viện, cô ấy đã phải phẫu thuật và phải dùng nhiều đợt kháng sinh. Điều duy nhất giúp chúng tôi tiếp tục là cô ấy sẽ được hưởng Kaftrio.”
Bố Connor với Layla ( Hình ảnh: Kubet)
Cô ấy đã ra vào bệnh viện trong cuộc đời còn trẻ của mình ( Hình ảnh: Kubet)
Rula cho biết Layla hiện cần 12 muỗng viên micro 'Creon' mỗi ngày để cô có thể tiêu hóa sữa vì tuyến tụy của cô không sản xuất đủ enzyme. Nhưng cô ấy có thể bị buộc phải uống tới 60 viên thuốc cỡ người lớn mỗi ngày chỉ để chế biến một số loại thực phẩm khi cô ấy lớn hơn.
Vào tháng 11 năm ngoái, NICE đã xuất bản hướng dẫn 'dự thảo' mới cho thấy Kaftrio, theo quan điểm của họ, có thể quá đắt để sử dụng trên NHS. Báo cáo của họ kết luận: "Các ước tính về hiệu quả chi phí cao hơn đáng kể so với phạm vi mà NICE coi là việc sử dụng tài nguyên NHS có thể chấp nhận được."
Điều này có nghĩa là những người đã bắt đầu dùng thuốc hoặc được kê đơn có thể tiếp tục dùng thuốc, nhưng những bệnh nhân mới, như Layla, có thể bị cấm trong tương lai. Rula nói khi biết tin: “Toàn bộ cộng đồng, bao gồm cả chúng tôi, không thể ngủ được, chúng tôi không thể ngừng khóc. Đó thực sự là trải nghiệm tồi tệ nhất trên toàn thế giới.
“Điều họ đang nói là về cơ bản, bất kỳ ai sinh sau năm 2023 sẽ không còn được hưởng quyền lợi đó nữa, vì vậy họ đang phân biệt đối xử theo độ tuổi. Bởi vì bạn đã bỏ lỡ thời điểm giới hạn nên tuổi thọ của bạn sẽ bị rút ngắn lại.”
Rula hiện đang vận động để đảm bảo tiếng nói của những người mắc bệnh xơ nang được lắng nghe trước bản cập nhật từ NICE, dự kiến trong tuần này và quyết định cuối cùng vào tháng 3. Cô nói thêm: “Tôi sẽ đấu tranh tận răng để đảm bảo nó được chấp thuận ở Anh. Tôi sẽ làm việc với Cystic Fibrosis Trust và họ sẽ hỗ trợ tôi bằng mọi cách.”
Người phát ngôn của NICE hỗ trợ: “NICE đang liên lạc với các bên liên quan chính để xác định các bước tiếp theo phù hợp nhất để NICE đánh giá các phương pháp điều trị này. Điều này sẽ bao gồm việc khám phá các giải pháp thương mại tiềm năng. Khuôn khổ thương mại của NHS dành cho các loại thuốc mới phác thảo cách NHS England có thể đàm phán các thỏa thuận thương mại bí mật phức tạp với các công ty.
“Tính khả thi của việc thực hiện thỏa thuận tiếp cận thương mại được NHS England trực tiếp đánh giá và NHS England đã chỉ ra rằng họ sẵn sàng tham gia các cuộc đàm phán thương mại chính thức với Vertex sau khi kết quả đầu ra của ủy ban NICE rõ ràng đối với tất cả các bên. Các cuộc đàm phán sẽ được tiến hành với mục đích đảm bảo danh mục đầy đủ các loại thuốc điều trị bệnh xơ nang được cấp phép luôn sẵn có cho tất cả những người có thể hưởng lợi, hiện tại và trong tương lai, theo cách công bằng cho bệnh nhân và công bằng cho người nộp thuế.
“NICE sẽ chỉ xem xét đề xuất thỏa thuận truy cập thương mại sau khi NHS England chấp thuận.”
